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Vtesse制药的罕见病创新药VTS-270获突破性创新药物资格

编辑:华仁医疗美容 文章来源:未知 点击: 更新时间:2016-11-15 22:41

尼曼匹克病又称鞘磷脂沉积病,属先本性糖脂代谢性疾病。其特色是神经系统有大批的含有神经鞘磷脂的细胞。尼曼匹克病是一种逐渐进展、不可逆转、导致患者逐渐衰弱的难得病,由于细胞内的脂质无法被转运出胞外,进而导致脂质在大脑、肝脏和脾脏中堆积,终极有可能导致死亡。尼曼匹克氏病C型又称慢性神经型(或称幼年型),多数在5~7岁呈现神经系统症状,例如智力减退、共济失调、瘫痪等,患者可活至5~20岁。目前已有的疗法主要是针对特定的症状,以及预防并发症的产生。

近日,Vtesse制药(http://www.chemdrug.com/)的稀有病创新药(http://www.chemdrug.com/)VTS-270取得英国药物(http://www.chemdrug.com/)与健康(http://www.chemdrug.com/article/7/)产品(http://www.chemdrug.com/invest/)治理局授予的打破性创新药物(Promising Innovative Medicine,PIM)资格,用于治疗C型尼曼匹克氏症。英国药品(http://www.chemdrug.com/)监管部门的这一决议,将会使得该药物完成进入英国早期获药方案(EAMS)的第一步,进而有望在获得欧盟委员会同意之前,用于患者的治疗。

VTS-270是一种2-羟丙基-B-环糊精,可能消除胆固醇和鞘脂的堆积。Vtesse制药表现,初步的研究表明VTS-270可以有效增进突变细胞的胆固醇的转运,使其恢复正常细胞胆固醇代谢和调节的功能。目前Vtesse制药已经进行了该药物的I/II期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),实验表明在12个月和18个月的治疗中(每月逐步增大剂量),试验组的患者NPC神经损害严重水平量表(NSS)和对比组相比,评分显著下降。平安性方面,患者涌现了听力减退、瞬态性共济失协调瞬态疲劳。

值得一提的是,VTS-270在今年年初获得了FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)授予的冲破性疗法认定,此次又获得了英国的PIM认定,解释VTS-270在治疗尼曼氏病方面拥有很好的疗效。接下来Vtesse制药将会尽快完成IIb/III期临床试验,然后向监管部门提交上市申请。

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